枢密最新成果】AAV/PHP.S心脏肾脏划过的星空

心脏和肾脏疾病中,AAV以其安全性好、免疫原性低、宿主范围广、携带外源基因长期稳定表达等优点而备受关注,被认为是目前最好的基因转移与治疗载体20176月,来自美国加州理工学院(CalTech)的Viviana Gradinaru实验室在《Nature Neuroscience》 杂志上报道了增强版工具病毒AAV-PHP.S。文章指出,在成年小鼠中AAV-PHP.S1x 1012 vg病毒量静脉注射,感染了82%的背根神经节神经元,和部分心脏、肠道神经元。枢密科技本着客户第一,效果第一,种类齐全的原则,开发了高滴度高纯度的AAV-PHP.S生产工艺,可制备高质量的携带各种特异性启动子和功能元件的AAV-PHP.S,满足广大客户朋友的需求。

利用AAV-PHP.S工具可实现以下几个方面的应用

1.高效感染脊髓、心内神经节和肠道神经系统

2.大范围示踪标记
3.特定类型神经元活动操控
4.疾病模型制备

5.基因编辑/治疗

枢密科技AAV-PHP.S测试效果图

Figure. PHP.S: rAAV-CAG-mcherry-WPRE-pA效果图。

尾静脉注射后5 w取材,玻片扫描仪成像

病毒滴度1.67E+13vg/ml,注射量1x 1012vg

结果显示PHP.S标记心脏肾脏效率较高,报告基因在全心脏脏大范围高效表达

 

Reference
[1]. Nature Neuroscience. (2017). doi:10.1038/nn.4593
Engineered AAVs for efficient noninvasive gene delivery to the central and peripheral nervous systems.

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